Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjælden, progressiv, dødelig neurodegenerativ sygdom, der påvirker motoriske nerveceller i kroppen. Den rammer omkring 50.000 voksne i Europa. På nuværende tidspunkt er der ingen helbredende behandling for ALS. Real4Reg har til formål at forbedre tilgængelig viden om ALS og optimere designet af kliniske forsøg, der udvikler nye lægemidler til ALS.Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjælden, progressiv, dødelig neurodegenerativ sygdom, der påvirker motoriske nerveceller i kroppen. Den rammer omkring 50.000 voksne i Europa. På nuværende tidspunkt er der ingen helbredende behandling for ALS. Real4Reg har til formål at forbedre tilgængelig viden om ALS og optimere designet af kliniske forsøg, der udvikler nye lægemidler til ALS.
For at vurdere effekten af nye behandlinger skal kliniske forsøg rekruttere tilstrækkeligt mange patienter, der får den nye medicin, og patienter, der fungerer som kontrolgrupper (der får deres normale behandling). Et relativt lavt antal patienter lever med ALS hvilket begrænser gennemførelsen af kliniske forsøg.
Da ALS er en sjælden sygdom, er det også svært at skabt et godt vidensgrundlag om sygdommen. Real4Reg vil derfor indsamle data fra fire europæiske lande, der beskriver patienternes kliniske karakteristika, den anvendte behandling og sygdommens udvikling.
Real4Reg vil derefter bruge kunstig intelligens og maskinlæring til at understøtte den regulatoriske beslutningstagning om ALS-behandlinger.
Real-world-data (RWD) vil blive brugt til at simulere digitale udgaver af virtuelle “individer ” med identiske karakteristika som personer, der lider af ALS. Sådanne “digitale individer ” vil kunne fungere som en sammenlignende kontrolgruppe.
For at finde ud af mere om Amyotrofisk Lateral Sklerose: