Medicin og medicinsk udstyr er essentielt for effektivitet og kvalitet i sundhedsbehandlingen.
For at sikre lægemidlers sikkerhed, virkning og effektivitet undersøges de omhyggeligt igennem hele forløbet fra den spæde opstartsfase og så længe de er på markedet. Dette omfatter såvel den kliniske afprøvning inden markedsføringstilladelse som bivirkningsovervågning af medicin og sikkerhedsovervågning af medicinsk udstyr. Sådanne undersøgelser og overvågning er nogle af ansvarsopgaverne for regulerende og sundhedsteknologiske myndigheder med henblik på at træffe beslutninger vedrørende sikkerhed, virkning og effektivitet af lægemidler baseret på solid videnskabelig underbygget viden.
Kliniske forsøg, også kaldet randomiserede kontrollerede forsøg (RCT’er), er en velkendt tilgang til evaluering af lægemidler. De består af videnskabelige undersøgelser, der tester, om en intervention (for eksempel ny medicin) er sikker og kan give den ønskede effekt. For at opnå dette mål inddeles deltagerne i de kliniske forsøg tilfældigt i en behandlingsgruppe (der modtager den nye medicin) eller i en kontrolgruppe (der enten modtager en placebo eller et standardlægemiddel).
Denne tilfældige tildeling af patienter sker under meget kontrollerede forhold og involverer et bestemt antal personer (fra flere hundrede til tusinder), der ofte ikke har andre helbredsproblemer end det, der undersøges. Desværre bliver nogle patientgrupper, der potentielt kunne have gavn af den nye behandling, ofte ekskluderet fra kliniske forsøg. For eksempel gravide kvinder og personer med flere sygdomme.
Det er yderst problematisk, fordi det kan betyde, at visse grupper af klinisk sårbare patienter enten ikke får adgang til medicinen, eller at de kan blive nødt til at tage medicinen uden klare sikkerhedsretningslinjer for deres specifikke sårbarhed. I kliniske forsøg med medicin mod sjældne sygdomme kan det være svært at finde et tilstrækkeligt antal personer med præcis den samme tilstand til at deltage i forsøget. Derudover kan begrænset viden om sygdommen nogle gange gøre det svært at designe et ordentligt forsøg.
På grund af disse begrænsende faktorer kan det være svært at generere evidens for alle situationer baseret på kliniske forsøg alene. Kliniske forsøg tester effektivitet og sikkerhed under ideelle (kontrollerede) betingelser, men relevant information om medicins virkning og sikkerhed findes også i den virkelige, mindre kontrollerede verden – uden for kliniske forsøg.
Derfor udforskes nye datakilder fra det levede liv med det formål at give information om effektivitet, dvs. en interventions (medicins) evne til at opnå det ønskede resultat i den population, som reelt har/vil få gavn af en bestemt medicin. Figuren herunder viser, hvordan RWD (Real Word Data, se tekstboks) kan supplere evidens fra kliniske forsøg, hvis forskellige typer datakilder indsamles og analyseres med passende metoder og værktøjer.
Det er – kort fortalt – hvad Real4Reg-projektet går ud på.
Real-world data (RWD) indsamles fra forskellige sundhedsrelaterede registrer og kilder uden for et klinisk forsøg. Det kan være elektroniske patientjournaler, forsikringserstatningssager, patientregistre og andre sundhedsrelaterede data, der indsamles i rutinemæssig klinisk praksis. Derfor inkluderer RWD data fra patientgrupper, der ofte udelukkes i kliniske forsøg, f.eks. gravide eller meget gamle mennesker.
RWD giver information om brugen af medicin i den virkelige verden, hvor for eksempel patienter af forskellige årsager ikke altid følger lægens råd korrekt, eller hvor der er nødvendige medicinudskiftninger på grund af forsyningsmangel. Sådanne data hjælper os med bedre at forstå, hvordan lægemidler virker i den virkelige verden og til at træffe beslutninger på et bredere grundlag. RWD erstatter ikke kliniske forsøg men bidrager med supplerende viden om medicinens virkning og sikkerhed for alle relevante brugere.
Kunstig intelligens (AI) refererer til avancerede delvist selvlærende computerprogrammer. Maskinlæring er et AI-format, der er dedikeret til at skabe programmer, der kan ’lære’ af data og gradvist forbedre deres resultater.
For at anvende real-world data og generere evidens baseret herfra (Real-World Evidence (RWE)) kan det være nødvendigt at analysere enorme mængder data ved hjælp af avancerede metoder. Nye metoder som kunstig intelligens (AI) og maskinlæring (ML) kan hjælpe med at udforske data, finde mønstre og bidrage til at fastslå, hvilke lægemidler der er bedst egnet til de forskellige typer patienter.