Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene, fortschreitende, tödlich verlaufende neurodegenerative Krankheit, die die Motoneuronen betrifft. In Europa sind etwa 50.000 Erwachsene betroffen. Bis heute gibt es keine heilende Behandlung für ALS. Ziel von Real4Reg ist es, das Wissen über ALS zu verbessern und die Gestaltung klinischer Studien zur Entwicklung neuer Medikamente zu optimieren.
Da es sich um eine seltene Krankheit handelt, kann es schwierig sein, eine gute Wissensgrundlage über die Krankheit selbst zu haben. Real4Reg wird Daten aus vier europäischen Ländern sammeln, die die klinischen Merkmale der Patient:innen, die angewandte Behandlung und den Verlauf der Krankheit beschreiben.
Um die Wirksamkeit neuer Behandlungen beurteilen zu können, müssen die klinischen Studien eine ausreichende Zahl von Patient:innen umfassen, die das neue Medikament erhalten, sowie Patient:innen, die als Vergleichsgruppen dienen (die ihre normale Behandlung erhalten). Im Falle der ALS ist die relativ geringe Zahl der Patient:innen ein Hindernis für die Durchführung klinischer Studien.
Real4Reg wird künstliche Intelligenz und maschinelles Lernen einsetzen, um die Entscheidungsfindung bei der Zulassung von Behandlungen für ALS zu unterstützen. Die Datenquellen (nationale Gesundheitsregister und Abrechnungsdaten der Krankenkassen) werden verwendet, um die Existenz virtueller Personen zu simulieren, die identische Merkmale wie die an ALS erkrankten Personen aufweisen. Diese synthetischen Daten können in den Studien als virtuelle Vergleichspersonen dienen.
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