Läkemedel är en viktig del i att uppnå hälsoresultat. För att säkerställa läkemedlens säkerhet, effektivitet och ändamålsenlighet undresses de noggrant under hela produktens livscykel. Detta omfattar stegen i den kliniska utvecklingen innan marknadsgodkännandet utfärdas och under säkerhetsövervakningen, dvs. övervakningssystemet efter godkännandet. Dessa undersökningar är en del av ansvaret som tillsynsmyndigheterna och de hälsotekniska myndigheterna har som uppdrag när det fattar beslut om läkemedel på grund av olika tillförlitliga uppgifter.
Kliniska prövningar, även kallade randomiserade kontrollerade prövningar (RCT), är en väl beprövad metod för att utvärdera läkemedel. De består av vetenskapliga studier som testar om en intervention (t.ex. ett nytt läkemedel) är säker och kan ge önskad effekt. För att uppnå detta mål delar studien slumpmässigt in deltagarna i en behandlingsgrupp (som får det nya läkemedlet) eller i en kontrollgrupp (som får antingen placebo eller ett standardläkemedel).
Denna randomisering av patienter görs under mycket kontrollerade förhållanden med hjälp av ett visst antal personer (från stora hundratal till tusentals) som ofta inte har andra hälsoproblem än det som studeras. Tyvärr ingår inte alltid vissa grupper av patienter som potentiellt skulle kunna dra nytta av den nya behandlingen i den kliniska prövningen. Till exempel utesluts ofta gravida kvinnor och personer med flera sjukdomar än just den som studeras från kliniska prövningar. Detta är mycket problematiskt eftersom dessa patientgrupper kommer att ingå i de populationer som kommer att ha nytta av det nya läkemedlet. Detta kan leda till att vissa kliniskt sårbara patienter antingen inte får tillgång till läkemedlet eller måste ta läkemedlet utan tydliga säkerhetsriktlinjer. När det gäller sällsynta sjukdomar kan det vara svårt att hitta tillräckligt många personer med det exakta tillståndet för studien. Dessutom kan begränsad kunskap om sjukdomen ibland vara ett hinder för att utforma en korrekt studie.
Med många begränsande faktorer kan det vara svårt att generera bevis för varje situation från kliniska prövningar. Kliniska prövningar testar effekt och säkerhet under idealiska förhållanden, men vi kan också få värdefull information från verkliga miljöer utanför kliniska prövningar. Och det är därför nya datakällor utforskas, i syfte att ta fram information om effektivitet, dvs. förmågan hos en intervention att ge ett önskat resultat i målpopulationen. Följande figur visar på ett föredömligt sätt möjligheterna med data från den kliniska vardagen (Real World Data) RWD att komplettera bevis från RCT om heterogena datakällor samlas in och analyseras med lämpliga och användarvänliga metoder och verktyg. Och det är precis vad Real4Reg tillämpar.
Data från verkliga förhållanden – Efter att läkemedlet blivit tillgängligt på marknaden är det möjligt att samla in data från olika grupper av människor som inte ingick i de kliniska prövningarna.
Real-world data (RWD) samlas in från olika källor utanför en klinisk prövning eller kontrollerad miljö. Det kan vara elektroniska patientjournaler, försäkringskrav, patientregister och andra källor till hälsorelaterade data som samlas in i rutinmässig klinisk praxis. RWD omfattar således data från patientgrupper som ofta utesluts i RCT, t.ex. gravida kvinnor eller mycket gamla människor. RWD ger information om hur läkemedel används i den verkliga världen, t.ex. när patienter av olika skäl inte alltid följer medicinska råd korrekt eller när det är nödvändigt att byta ut läkemedel på grund av läkemedelsbrist. Detta hjälper oss att få bättre kunskap om hur läkemedel fungerar i verkliga förhållanden och att fatta bättre beslut om dem. RWD kommer inte att ersätta kliniska prövningar men kan lägga till ytterligare ett lager av kunskap om läkemedel.
Artificiell intelligens (AI) avser särskilt intelligenta datorprogram. Maskininlärning är en typ av AI som syftar till att skapa program som kan ”lära sig” av data och gradvis förbättra sina resultat.
För att använda RWD och generera nya bevis från den (Real-world evidence (RWE)) kan vi behöva analysera stora mängder data med hjälp av avancerade metoder. Nya metoder som artificiell intelligens (AI) och maskininlärning (ML) kan hjälpa till att utforska data, hitta mönster och identifiera vilka som är de bästa läkemedlen för olika typer av patienter.