Os medicamentos são um elemento essencial para a melhoria dos resultados em saúde. São cuidadosamente investigados ao longo de todo o seu ciclo de vida para que se garanta a sua segurança, a eficácia e a efetividade. Isto inclui a fase de desenvolvimento clínico, antes de receberem autorização de introdução no mercado, e também a farmacovigilância, um sistema de alerta pós-autorização. Estas investigações constituem algumas das responsabilidades das agências reguladoras e de tecnologia da saúde, permitindo tomar decisões sobre os medicamentos com base em vários tipos de informação fidedigna.
Os ensaios clínicos, também designados por ensaios controlados e aleatorizados, são uma abordagem de longa data para a avaliação dos medicamentos. São estudos científicos que testam se uma intervenção (como um novo medicamento) é segura e pode produzir o efeito desejado. Para atingir este objetivo, o estudo divide aleatoriamente os participantes entre o grupo de tratamento (que recebe o novo medicamento) e o grupo de controlo (que recebe um placebo ou um medicamento padrão, habitualmente utilizado na prática clínica).
Esta aleatorização dos doentes é feita em condições muito controladas, utilizando um número específico de pessoas (desde largas centenas a milhares) e que, frequentemente, não têm outros problemas de saúde para além do que está a ser estudado. Infelizmente, nem sempre são incluídos no ensaio clínico alguns grupos de doentes que poderiam potencialmente beneficiar do novo tratamento. Por exemplo, as mulheres grávidas e as pessoas com múltiplas doenças são frequentemente excluídas dos ensaios clínicos. Este facto é altamente problemático, uma vez que estes grupos de doentes farão parte das populações que beneficiarão da utilização do novo medicamento. Assim, esta situação pode deixar alguns doentes clinicamente vulneráveis sem acesso ao medicamento ou tomando o medicamento sem que para ele existam diretrizes de segurança claras. No caso das doenças raras, pode ser difícil encontrar um número suficiente de pessoas com aquela doença para o estudo. Além disso, o conhecimento sobre a doença é por vezes limitado, podendo constituir um obstáculo ao desenho de um estudo adequado.
Devido aos muitos fatores limitantes possíveis, pode ser difícil obter evidência para todas as situações a partir de ensaios clínicos. Os ensaios clínicos testam a eficácia e a segurança em condições ideais, mas também podemos obter informações valiosas em contextos do mundo real fora dos ensaios clínicos. E é por isso que estão a ser exploradas novas fontes de dados, com o objetivo de produzir informações sobre a efetividade, a capacidade de uma intervenção para produzir um resultado desejado na população-alvo. A figura seguinte representa um exemplo de como os dados do mundo real podem servir para complementar a evidência dos ensaios clínicos. Para tal, diferentes fontes de dados necessitam de ser recolhidas e analisadas, usando métodos e ferramentas adequados e de fácil utilização. E é exatamente esta a abordagem do projeto Real4Reg.
Os dados do mundo real são recolhidos a partir de várias origens fora de um ensaio clínico ou de um ambiente controlado. Podem ser registos de saúde eletrónicos, pedidos de indemnização de seguros, registos de doentes e outras fontes de dados relacionados com a saúde recolhidos na prática clínica de rotina. Assim, os dados do mundo real incluem dados de grupos de doentes que são frequentemente excluídos dos ensaios clínicos controlados, por exemplo, mulheres grávidas ou pessoas muito idosas.
Os dados do mundo real fornecem informações sobre a utilização de medicamentos no mundo real, onde, por exemplo, os doentes nem sempre seguem corretamente os conselhos médicos por várias razões, ou onde são necessárias substituições de medicamentos devido à escassez de fornecimento. Isto ajuda-nos a saber melhor como os medicamentos funcionam em condições reais e a garantir melhores decisões sobre eles. Os dados do mundo real não vão substituir os ensaios clínicos, mas podem acrescentar uma camada adicional de conhecimento sobre os medicamentos.
A Inteligência Artificial (IA) refere-se a programas de computador especialmente inteligentes. O machine learning é um tipo de IA que se dedica a criar programas capazes de “aprender” com os dados, melhorando gradualmente os seus resultados.
Para utilizar dados do mundo real e gerar novas provas a partir dele (evidência do mundo real), podemos ter de analisar grandes quantidades de dados utilizando métodos avançados. Métodos emergentes como a Inteligência Artificial (IA) e machine learning podem ajudar a explorar os dados, encontrar padrões e identificar quais são os melhores medicamentos para os diferentes tipos de doentes.