Contexte

Les médicaments jouent un rôle essentiel dans l’amélioration des résultats en matière de santé. Pour garantir la sécurité, l’efficacité et l’efficience des médicaments, ceux-ci font l’objet d’études approfondies tout au long de leur cycle de vie. Cela comprend les étapes du développement clinique avant l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché et pendant la pharmacovigilance, le système de surveillance post-autorisation. Ces études font partie des responsabilités des agences de réglementation et de technologie de la santé, qui doivent prendre des décisions concernant les médicaments sur la base de diverses informations fiables.

Les essais cliniques, également appelés essais contrôlés randomisés (ECR), constituent une approche de longue date de l’évaluation des médicaments. Il s’agit d’études scientifiques qui testent si une intervention (telle qu’un nouveau médicament) est sûre et peut produire l’effet désiré. Pour atteindre cet objectif, l’étude répartit au hasard les participants dans un groupe de traitement (recevant le nouveau médicament) ou dans un groupe de contrôle (recevant soit un placebo, soit un médicament standard).

Cette randomisation des patients se fait dans des conditions très contrôlées, en utilisant un nombre déterminé de personnes (de plusieurs centaines à plusieurs milliers) qui n’ont souvent pas d’autres problèmes de santé que celui qui est étudié. Malheureusement, certains groupes de patients qui pourraient potentiellement bénéficier du nouveau traitement ne sont pas toujours inclus dans l’essai clinique. Par exemple, les femmes enceintes et les personnes souffrant de maladies multiples sont souvent exclues des essais cliniques. Cette situation est très problématique, car ces groupes de patients font partie des populations qui bénéficieront de l’utilisation du nouveau médicament. Ainsi, certains patients vulnérables sur le plan clinique risquent de ne pas avoir accès au médicament ou de devoir le prendre sans directives claires en matière de sécurité. Dans le cas des maladies rares, il peut être difficile de trouver suffisamment de personnes atteintes de la maladie exacte pour l’étude. En outre, des connaissances parfois limitées sur la maladie peuvent constituer un obstacle à la conception d’une étude appropriée.

Compte tenu des nombreux facteurs limitatifs possibles, il peut être difficile de tirer des essais cliniques des éléments probants pour chaque situation. Les essais cliniques testent l’efficacité et la sécurité dans des conditions idéales, mais nous pouvons également obtenir des informations précieuses dans le monde réel, en dehors des essais cliniques. C’est pourquoi de nouvelles sources de données sont explorées, dans le but de produire des informations sur l’efficacité, c’est-à-dire la capacité d’une intervention à produire un résultat souhaité dans la population cible. La figure suivante montre de manière exemplaire les possibilités qu’offrent les RWD pour compléter les données issues des essais cliniques randomisés si des sources de données hétérogènes sont collectées et analysées à l’aide de méthodes et d’outils appropriés et conviviaux. Et c’est exactement ce que Real4Reg applique.

Essai clinique - Tester le nouveau médicament sur des centaines de milliers de personnes.
Données en conditions réelles - Après la mise sur le marché, il est possible de recueillir des données auprès de différents groupes de personnes qui n'ont pas été incluses dans les essais cliniques.

Les données du monde réel sont collectées à partir de diverses sources en dehors d’un essai clinique ou d’un cadre contrôlé. Il peut s’agir de dossiers médicaux électroniques, de demandes d’indemnisation, de registres de patients et d’autres sources de données relatives à la santé collectées dans le cadre de la pratique clinique courante. Ainsi, les RWD comprennent des données sur des groupes de patients qui sont souvent exclus des essais cliniques randomisés, par exemple les femmes enceintes ou les personnes très âgées. Les RWD fournissent des informations sur l’utilisation des médicaments dans le monde réel, lorsque, par exemple, les patients ne suivent pas toujours correctement les conseils médicaux pour diverses raisons, ou lorsque des remplacements de médicaments sont nécessaires en raison de ruptures d’approvisionnement. Cela nous aide à mieux connaître l’efficacité des médicaments dans des conditions réelles et à prendre de meilleures décisions à leur sujet. Les RWD ne remplaceront pas les essais cliniques, mais elles peuvent ajouter une couche supplémentaire de connaissances sur les médicaments.

L’intelligence artificielle (IA) désigne des programmes informatiques particulièrement intelligents. L’apprentissage automatique est un type d’IA qui vise à créer des programmes capables d’ »apprendre » à partir des données, en améliorant progressivement leurs résultats.

Pour utiliser les RWD et générer de nouvelles preuves à partir de celles-ci, Real-world evidence (RWE)), nous pouvons être amenés à analyser des quantités massives de données à l’aide de méthodes avancées. Les méthodes émergentes, telles que l’intelligence artificielle (AI) et l’apprentissage automatique (ML) peuvent aider à explorer les données, à trouver des modèles et à identifier les meilleurs médicaments pour les différents types de patients.