Lääkkeet ovat olennainen tekijä terveyden parantamisessa. Lääkkeiden turvallisuuden, tehon ja vaikuttavuuden varmistamiseksi niitä tutkitaan tarkasti lääkevalmisteen koko elinkaaren ajan. Tämä sisältää lääkkeen kliinisen kehityksen vaiheet ennen myyntiluvan saamista, lääkkeiden turvallisuuden ja haittojen selvittämisen sekä myyntiluvan myöntämisen jälkeisen valvonnan. Nämä tutkimukset ovat osa lääkeviranomaisten ja terveysteknologian toimijoiden tehtävistä, jotta lääkkeitä koskevia päätöksiä voidaan tehdä luotettaviin tietoihin perustuen.
Kliiniset lääketutkimukset, joita kutsutaan satunnaistetuiksi kontrolloiduiksi tutkimuksiksi (Randomised Controlled Trials, RCT), ovat perinteinen lähestymistapa lääkkeiden tehon ja turvallisuuden arviointiin. Ne ovat tieteellisistä tutkimuksista, joissa testataan, onko uusi lääke turvallinen, ja voiko se tuottaa halutun tehon. Tämän tavoitteen saavuttamiseksi tutkimuksen osallistujat satunnaistetaan hoitoryhmään (joka saa uutta lääkettä) ja kontrolliryhmään (joka saa joko lumelääkettä tai standardilääkettä).
Potilaiden satunnaistaminen tehdään hyvin kontrolloiduissa olosuhteissa, joissa tutkittavilla henkilöillä, joita voi olla useista sadoista tuhansiin, ei usein ole muita terveysongelmia kuin se, mitä tutkitaan. Valitettavasti osa mahdollisesti uudesta hoidosta hyötyvistä potilasryhmistä ei ole mukana kliinisissä tutkimuksissa. Näitä kliinisistä tutkimuksista poissuljettuja ryhmiä ovat esimerkiksi raskaana olevat naiset ja henkilöt, joilla on useita sairauksia. Tämä on erittäin ongelmallista, koska myös nämä potilasryhmät voisivat hyötyä uuden lääkkeen käytöstä. Tästä syystä jotkut haavoittuvat potilasryhmät voivat joko jäädä ilman lääkettä tai joutua käyttämään lääkettä ilman tietoa selkeistä turvallisuusohjeista. Harvinaisten sairauksien kohdalla voi olla vaikeaa löytää riittävästi henkilöitä, joiden tila sopii kliiniseen tutkimukseen. Lisäksi joskus vähäinen ja rajoittunut tieto sairaudesta voi hankaloittaa hyvän ja asianmukaisen tutkimuksen suunnittelua.
Monien mahdollisten rajoittavien tekijöiden vuoksi voi olla vaikeaa saada kliinisissä tutkimuksissa näyttöä kaikista tilanteista. Kliinisissä tutkimuksissa testataan tehoa ja turvallisuutta ihanteellisissa olosuhteissa, mutta voimme saada arvokasta tietoa myös reaalimaailmasta kliinisten tutkimusten ulkopuolella. Siksi etsitään uusia tietolähteitä, joiden avulla voidaan tuottaa tietoa vaikuttavuudesta, eli toimenpiteen kuten lääkkeen kyvystä tuottaa haluttu tulos kohdeväestössä. Seuraavassa kuvassa on esimerkinomaisesti esitetty reaalimaailman (Real World Datan, RWD:n) mahdollisuudet täydentää RCT:istä saatua näyttöä, kun eri tietolähteistä kootaan tietoa ja sitä analysoidaan asianmukaisilla ja käyttäjäystävällisillä menetelmillä ja työkaluilla. Ja juuri siihen Real4reg pyrkii.
Reaalimaailman data – Sen jälkeen kun lääke on ollut markkinoilla, on mahdollista kerätä tietoja eri ihmisryhmistä, jotka eivät olleet mukana kliinisissä kokeissa.
Reaalimaailman dataa (RWD) kerätään eri lähteistä kliinisen tutkimuksen tai kontrolloidun ympäristön ulkopuolelta. Tiedot voivat olla sähköisiä terveystietoja, potilasrekistereitä, vakuutuskorvauksia ja muita rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä kerättyjä terveyteen liittyviä tietoja. Siten RWD sisältää tietoja potilasryhmistä, jotka usein jätetään RCT:n ulkopuolelle, kuten raskaana olevat naiset tai hyvin vanhat ihmiset. RWD antaa tietoa lääkkeiden käytöstä reaalimaailmassa, jossa esimerkiksi potilaat eivät eri syistä aina noudata lääkärin ohjeita tai lääkkeiden vaihtaminen on tarpeen lääkkeiden saatavuuden vaikeuksien takia. Tämä antaa lisää tietoa siitä, miten lääkkeet toimivat tosielämän olosuhteissa, ja varmistamaan parempia lääkkeisiin liittyviä päätöksiä. RWD ei korvaa kliinisiä tutkimuksia, mutta se voi lisätä tietoa lääkkeistä.
Tekoäly (AI) viittaa erityisen älykkäisiin tietokoneohjelmiin. Koneoppiminen on tekoälyn menetelmä, joka on tarkoitettu laatimaan ohjelmia, jotka voivat ”oppia” tiedoista ja parantaa vähitellen tuloksiaan.
Kun käytämme RWD:tä ja luomme siitä uutta reaalimaailman näyttöä, analysoimme valtavia datamääriä näillä kehittyneillä menetelmillä. Kehittyneet menetelmät, kuten tekoäly (AI) ja koneoppiminen (ML), voivat auttaa tutkimaan uudella tavalla tietoja, löytämään malleja ja tunnistamaan, mitkä lääkkeet ovat parhaita erityyppisille potilaille.