Arzneimittel sind ein wesentlicher Schlüssel zur Verbesserung von Gesundheit. Um die Sicherheit, Wirksamkeit und Effektivität von Arzneimitteln zu gewährleisten, werden sie während des gesamten Produktlebenszyklus sorgfältig untersucht. Dies umfasst die Schritte der klinischen Entwicklung vor der Marktzulassung und die Pharmakovigilanz, das Überwachungssystem nach der Zulassung. Diese Untersuchungen gehören zu den Aufgaben der Regulierungs- und Gesundheitstechnologiebehörden (health technology assessment agencies), die auf der Grundlage verschiedener zuverlässiger Informationen Entscheidungen über Arzneimittel treffen.
Klinische Studien, auch randomisierte kontrollierte Studien (RCTs – ) genannt, sind ein seit langem bewährter Ansatz zur Bewertung von Arzneimitteln. Dabei handelt es sich um wissenschaftliche Studien, in denen getestet wird, ob eine Intervention (z. B. ein neues Arzneimittel) sicher ist und die gewünschte Wirkung erzielen kann. Um dieses Ziel zu erreichen, werden die Teilnehmer:innen der Studie nach dem Zufallsprinzip einer Behandlungsgruppe (die das neue Medikament erhält) oder einer Kontrollgruppe (die entweder ein Placebo oder ein Standardmedikament erhält) zugeteilt.
Diese Randomisierung von Patient:innen erfolgt unter sehr kontrollierten Bedingungen, wobei eine bestimmte Anzahl von Personen (von vielen Hunderten bis Tausenden) verwendet wird, die oft keine anderen Gesundheitsprobleme haben als die, die untersucht werden. Leider werden einige Patient:innengruppen, die potenziell von der neuen Behandlung profitieren könnten, nicht immer in die klinische Prüfung einbezogen. So werden beispielsweise Schwangere und Personen mit Mehrfacherkrankungen häufig von klinischen Studien ausgeschlossen. Dies ist höchst problematisch, da diese Patient:innengruppen zu den Bevölkerungsgruppen gehören, die von der Einnahme des neuen Medikaments profitieren werden. Dies kann dazu führen, dass einige klinisch gefährdete Patient:innen entweder keinen Zugang zu dem Medikament haben oder das Medikament ohne klare Sicherheitsrichtlinien einnehmen müssen. Bei seltenen Krankheiten kann es schwierig sein, genügend Personen mit der genauen Erkrankung für die Studie zu finden. Darüber hinaus kann manchmal das begrenzte Wissen über die Krankheit ein Hindernis für die Konzeption einer angemessenen Studie sein.
Da es viele denkbare einschränkende Faktoren gibt, kann es schwierig sein, aus klinischen Studien Erkenntnisse für jede Situation zu gewinnen. In klinischen Studien werden Wirksamkeit und Sicherheit unter idealen Bedingungen getestet, aber wir können auch außerhalb von klinischen Studien wertvolle Informationen aus der realen Welt gewinnen. Deshalb werden neue Datenquellen erforscht, die Informationen über die Wirksamkeit liefern sollen, d. h. über die Fähigkeit einer Maßnahme, in der Zielpopulation das gewünschte Ergebnis zu erzielen. Die folgende Abbildung zeigt beispielhaft die Möglichkeiten von RWD, die Erkenntnisse aus RCTs zu ergänzen, wenn heterogene Datenquellen mit geeigneten und benutzer:innenfreundlichen Methoden und Werkzeugen gesammelt und analysiert werden. Und genau das wird von Real4Reg angewendet.
Daten aus der realen Welt (RWD) werden aus verschiedenen Quellen außerhalb einer randomisierten, klinischen Studie oder eines kontrollierten Rahmens gesammelt. Dabei kann es sich um elektronische Gesundheitsakten, Abrechnungsdaten der Krankenversicherungen, Patient:innenregister und andere Quellen gesundheitsbezogener Daten handeln, die in der klinischen Routinepraxis erhoben werden. Somit umfassen RWD auch Daten von Patient:innengruppen, die in RCTs oft ausgeschlossen sind, z. B. Schwangere oder sehr alte Menschen. RWD liefern Informationen über die Verwendung von Arzneimitteln im Alltag, in der z. B. Patient:innen aus verschiedenen Gründen die ärztlichen Ratschläge nicht immer korrekt befolgen oder Arzneimittel aufgrund von Lieferengpässen ersetzt werden müssen. Dies hilft uns, besser zu wissen, wie Arzneimittel unter realen Bedingungen wirken, und bessere Entscheidungen über sie zu treffen. RWD wird klinische Studien nicht ersetzen, kann aber eine zusätzliche Ebene des Wissens über Arzneimittel hinzufügen.
Künstliche Intelligenz (KI) bezieht sich auf besonders intelligente Computerprogramme. Maschinelles Lernen ist eine Art von KI, die sich mit der Entwicklung von Programmen befasst, die aus den Daten „lernen“ und ihre Ergebnisse schrittweise verbessern können.
Um RWD zu nutzen und daraus neue Erkenntnisse zu gewinnen ( (RWE)), müssen wir möglicherweise große Datenmengen mit fortgeschrittenen Methoden analysieren. Neue Methoden wie künstliche Intelligenz (KI) und maschinelles Lernen (ML) können dabei helfen, die Daten zu untersuchen, Muster zu finden und zu ermitteln, welches die besten Arzneimittel für die verschiedenen Arten von Patient:innen sind.